Tímamót í viðureigninni við alzheimer-sjúkdóminn

Matvæla- og lyfjastofnun Bandaríkjanna veitti í gær skilyrt leyfi til notkunar lyfsins Aduhelm. Lyfjarisinn Biogen þróar lyfið sem er ætlað alzheimer-sjúklingum. 

Steinunn Þórðardóttir öldrunarlæknir segir Lyfjastofnun Bandaríkjanna hafa tekið ákvörðun um leyfið með óvenjulega opnum hug. Það sé vegna þess að ekkert hefur gerst í þróun lyfja við alzheimer lengi. 

Lyfið hreinsar út klístraðar prótínskellur í heilanum

Steinunn segir Aduhelm vera fyrsta lyfið sem byggi á mótefni gefnu í æð. Það fær ónæmiskerfi líkamans til að hreinsa út svonefndar amyloid-skellur í heila, sem flestir telja grunnorsök alzheimer-sjúkdómsins. Hún segist hafa glaðst óskaplega þegar hún frétti af samþykkinu.

„Og þetta var gríðarlegt breakthrough á sínum tíma þegar hægt var að sýna fram á þessa virkni lyfsins vegna þess að fram að því voru engin lyf í þróun sem gátu gert þetta.“

Steinunn segir heila fólks oft vera orðinn mettaðan af skellum þegar fyrstu einkenna verður vart. „Amyloid er lítið klístrað prótein sem safnast fyrir í heilum sumra en ekki annarra. Það gerist snemma í sjúkdómsferlinu.“

Hún segir geta verið misvísandi að skoða áhrif þess að hreinsa skellurnar út hjá fólki sem komið er með einkennandi. Uppsöfnun þeirra kveiki marga aðra sjúkdómsvaldandi ferla í heilanum og því hafi það aðeins verið prófað í fólki með einkenni.

„Þannig að þetta lyf hefur eingöngu verið prófað í fólki með einkenni. Kenningin er sú að byrja þurfi fyrr til að sjá virkilega áhrif af því. Áhrifin á fólk með einkenni hafa verið afar hófleg.“ Þau séu þó mælanleg. 

Leyfið verður endurskoðað að ári

Steinunn bendir á að leyfið vestanhafs verði endurskoðað að ári og telur því líklegast að Lyfjastofnun Evrópu bíði átekta uns viðameiri rannsóknir á lyfinu liggja fyrir. Steinunn áréttar þau tímamót sem hún telur það marka í baráttunni við alzheimer. 

„Þetta eru stærstu fréttirnar í lyfjaþróun gegn alzheimer-sjúkdómi síðastliðin 20 ár. Maður vonar að þarna sé að opnast þarna nýr kafli þegar menn setja enn meira púður í þessa lyfjaþróun á allra næstu árum.“ 

Steinunn býst við að Aduhelm verða rannsakað frekar, jafnvel á einkennalausu fólki með forstig sjúkdómsins. „Og að fleiri lyf muni þá einnig fylgja í kjölfarið.“ 

Lyfið veitir vonarglætu þótt það verði dýrt

Hún bendir á að fólk lifi lengi og aldur sé stærsti áhættuþáttur alzheimer-sjúkdóms, þótt hann geti greinst í fólki allt niður í 35 ára. Með hækkandi aldri fólks fjölgar í hópi sjúklinga. 

Ef þetta lyf raunverulega virkar erum við að horfa fram á aðra framtíð en útlit er fyrir í dag. Kostnaður við meðferð og umönnun fólks með alzheimer-sjúkdóminn er jafnmikill og samanlagt við hjarta- og æðasjúkdóma og krabbamein. 

Steinunn segir kostnaðinn verða vaxandi á næstu árum nema eitthvað stórkostlegt breytist. Hún segir lyfið veita vonarglætu og þótt það verði dýrt geti það vel borgað sig fyrir samfélagið allt.