Athugið þessi frétt er meira en 2 ára gömul.

Líftæknilyf hafa gjörbreytt lífi margra

27.03.2019 - 11:00
Kolbeinn Guðmundsson, yfirlæknir Lyfjastofnunar. - Mynd: RÚV / RÚV
Bylting stendur nú yfir á lyfjamarkaði með aukinni framleiðslu líftæknilyfja sem hafa gjörbreytt líðan gigtarsjúklinga, fólks með krabbamein, sóríasis og fleiri alvarlega sjúkdóma. Kolbeinn Guðmundsson, yfirlæknir á Lyfjastofnun, segir að framleiðsla þessara lyfja vaxi hratt og sömuleiðis þróun nýrra lyfja. Lyfin eru notuð í vaxandi mæli hér á landi

Bylting í framleiðslu líftæknilyfja

Líftæknilyf komu á markað á síðari hluta tíunda áratugarins. Þau eru mjög öflug, virðast virka betur en hefðbundin lyf og hafa gjörbylt meðferð gigtarsjúkdóma, krabbameins og fleiri sjúkdóma. Þau eru meðal söluhæstu lyfja í heiminum og eru erlendis seld fyrir 5 til 10 milljarða dollara árlega á heimsvísu.  

„Líftæknilyf eru skilgreind þannig að þau eru lyf sem eru framleidd með hjálp lífvera. Oft eru það bakteríur, sveppir eða aðrar frumur sem er genabreytt til að framleiða ákveðin efni sem eru þá oftast prótein. Og það var byrjað svona á einfaldari hlutum eins og insúlíni og vaxtarhormónum, sem eru tiltölulega lítil eggjahvítuefni, og það hefur verið framleitt með þessum hætti í stórum stíl síðan á níunda áratugnum.“

Síðustu 10  til 15 árin hefur orðið bylting í framleiðslunni eftir að farið var að framleiða miklu flóknari efni af annarri stærðargráðu, hver eining svona hundraðfalt stærri en insúlín og flóknari að sama skapi. 
„Þannig að það er rauninni verið að líkja eftir mótefnum sem ónæmiskerfi okkar býr til og sérhanna þau með genatækni til að einblína á einhverja mjög sérstaka viðtaka sem geta haft áhrif á hina ýmsu sjúkdóma.“    

Mjög flókin og dýr framleiðsla

Kolbeinn segir að þetta sé hægt að hluta vegna þekkingar í erfðavísindum en líka með genatækni þar sem genunum er splæst í lifandi verur og þær síðan látnar fjölga sér og framleiða þessi efni.

Framleiðsla á líftæknilyfjum kostar mun meira en framleiðsla á venjulegum lyfjum. „Það er eignlega varla hægt að líkja þessu saman. Venjuleg lyf, ef þú tekur bara aleinföldustu lyfin eins og  aspirín og parasetamol, eru í rauninni bara legókubbar. Ég er ekki að gera lítið úr framleiðslunni. Það eru svona einfaldir hlutir sem er raðað saman eftir efnafræðiformúlu og eru tiltölulega litlar sameindir og þar af leiðandi miklu auðveldari í framleiðslu.“

„Líftæknilyfin þarfnast gríðarlega flókinna ferla, bæði til að búa til þetta genabreytta afbrigði af lífverunni og síðan er þetta ræktað í gríðarlega stórum tönkum eins og nokkurs konar gróðurhúsum. Það er bara byrjunin og svo tekur við mjög flókið ferli við að hreinsa þetta. Það þarf að hreinsa í burtu fullt af öðrum hlutum sem þessar bakteríur hafa framleitt. Þú hefur engan áhuga á kólígerlunum sem voru að vinna verkið. Þú vilt bara fá efnið sem kóligerlarnir voru að framleiða.“

Mjög mikil eftirspurn

Kolbeinn segir að líftæknilyf séu nú notuð í vaxandi mæli, ekki síst af fólki sem er með bólgusjúkdóma, gigtarsjúkdóma, sóríasis og húðsjúkdóma. Þetta eru sjúkdómar sem oft var mjög erfitt að meðhöndla með hefðbundnum, gamaldags lyfjum. Fólk var oft örkumla vegna þess að lyfin virkuðu illa bæði á börn og fullorðna. 

„Þessi lyf hafa, hjá mörgum sjúklingum, nú vil ég ekki segja öllum, gerbreytt þessu og hreinlega nánast læknað suma en þeir þurfa oft að vera á þessu til lengri tíma.“  

Kolbeinn segir að markaðurinn ráði og eftirspurnin sé mikil. Ef engin önnur meðferð er til sé fólk til í að borga mikið. Erfitt sé að átta sig á því hvað mörg líftæknilyf eru í notkun hér á landi þau séu ekki skráð sérstaklega. Árið 2014 voru á annan tug slíkra lyfja skráð í Evrópu en þau eru miklu fleiri núna. Gigtarlyf séu mest notuð því margir þjást af þeim sjúkdómum. Erlendis sjást sölutölur sem slaga upp í 5-10 milljarða dollara á heimsvísu. 

„Þessi líftæknlyf eru sum hver þróuð fyrir mjög sjaldgæfa sjúkdóma og þá oft verður verðmiðinn fyrir hvern sjúkling gríðarlega hár en svo ef sjúklingahópurinn er stór þá verður verðmiðinn lægri.“

Líftæknilyf við gigt eru söluhæst

Kolbeinn tekur fram að líftæknilyfin séu ekki fyrir alla og gömlu lyfin séu enn í fullu gildi fyrir langflesta sjúklinga.  

„En svona fyrir erfiðustu sjúklingana er þetta alger bylting og menn líta svolítið á þetta sem fyrir og eftir líftæknilyfin í sumum sjúkdómaflokkum. Og þetta eru ekki bara bólgusjúkdómar núna heldur eru lyfin líka farin að ryðja sér mikið til rúms í krabbameinslækningum. Þróunin er svona eiginlega óendanleg vegna þess að núna sér maður að verið er að þróa lyf við sjúkdómum sem maður hélt að væri ekki í þessum flokki. Það er t.d. verið að þróa mótefni gegn alsheimer, við mígreni, við exemi almennt. Þróunin heldur áfram vegna þess að markaðurinn er til staðar en það er alveg klárt að þetta eru ekki lyf fyrir alla.“ 

Verðið á lyfjunum er mjög hátt til að byrja með en þegar notkunin eykst lækkar verðið og þegar samkeppnin eykst lækkar það einnig. 

Kolbeinn er ekki með tölur um hvaða líftæknilyf er mest notað hér á landi. „Ég er ekki með það í hausnum. Erlendis sér maður sölutölur yfir mest seldu lyfin sem slaga upp í milli  5-10 milljarða dollara á ári á heimsvísu.“ Það segir hann að sé af allt annarri stærðargráðu en venjuleg lyf. „Þetta eru gigtarlyfin, fyrst og fremst af því þetta eru svo margir notendur.“

Einkaleyf margra líftæknilyfja eru að renna út

Hér á landi meta sérfræðilæknar á hverju sviði hverjir fá þessi lyf og síðan verður greiðandinn að samþykkja þau, og það eru Landspítalinn eða Sjúkratryggingar Íslands. 

Einkaleyfi margra líftæknilyfja eru að renna út og þá geta aðrir farið að framleiða þau. Þau eru ekki kölluð samheitalyf heldur líftæknilyfshliðstæður. 

„Ástæðan fyrir því er sú að hefðbundin lyf og samheitalyf þeirra eru tiltölulega einföld í framleiðslu og það er tiltölulega einfalt að búa til nákvæma eftirlíkingu af þeim. Þar er nóg að gera litlar rannsóknir á heilbrigðum einstaklingum til að sjá hvort taflan virkar og lyfið fer út í blóðið.“

Þar með er hægt að fá markaðsleyfi fyrir samheitalyf sem er bara eftirlíking. Hins vegar er framleiðsluferill líftæknilyfja svo flókinn að hliðstæðulyfið verður að fara nánast í gegnum sama ferli og nýtt lyf.  

„Þau þurfa ekki að fara í gegnum grunnrannsóknirnar eða dýrarannsóknirnar en þurfa að fara í gegnum mjög mikið gæðaeftirlit á framleiðslunni sem er flókin. Og svo þurfa þau undantekningalaust að fara í enhverjar klíniskar rannsóknir sem eru gerðar á sjúklingum bæði til að sjá að virknin sé svipuð og af frumlyfinu og að það komi ekki fram neinar nýjar áhættur og aukaverkanir fram.“ 

Alvotech undirbýr framleiðslu hér á landi

Íslenska fyrirtækið Alvotech, systurfyrirtæki Alvogens, stefnir á framleiðslu á líftæknilyfjum hér á landi. Á vefsíðu þess segir að sex hágæðalíftæknilyf séu í þróun hjá Alvotech sem munu losna úr einkaleyfum á næstu árum. Þessi lyf eru mikilvæg til meðhöndlunar á ýmsum algengum og erfiðum sjúkdómum eins og gigt, öðrum sjálfsofnæmissjúkdómum og krabbameini.   

Kolbeinn segir að einkaleyfin á frumlyfjunum hafi verið að renna út frá 2011 og gera megi ráð fyrir að framleiðsla hefjist í auknum mæli á hliðstæðunum.

Hann segir að lyfin virki betur vegna þess að þau séu sértækari en þau verður að gefa í æð eða undir húð með sprautu.

Sérð þú fram á að vegna þessara lyfja verði hægt að ná tökum á sjúkdómum sem voru erfiðir eða jafnvel ólæknandi, þú nefndir áðan alsheimer. Áttu von á að þetta eigi eftir að breyta miklu?

„Þetta hefur nú þegar breytt miklu í mjörgum sjúkdómum. Ég held að það sé svolítið gullgrafaraæði í öðrum sjúkdómum. Ég er ekkert yfir mig bjartsýnn á að þessi lyf bjargi alsheimer en hver veit, það eru bara spámenn sem geta sagt til um það. Þetta á klárlega eftir að hafa gríðarlega áhrif í krabbameinslækningum. Þar er enn nýrri tækni að ryðja sér til rúms þar sem menn hreinlega nota þessi lyf, splæsa þessum lyfjum við frumur ónæmiskerfisins sem síðan geta ráðist mjög sértækt á krabbamein. Og þetta er svona næsta bylting í þessu, enn og aftur enn flóknari meðferð og sértækari, en það er mjög mikið að gerast í þessum geira og þetta er svona tæknibylting í lyfjaheiminum.“

Bergljót Baldursdóttir
Fréttastofa RÚV