Fengi lífsnauðsynlegt lyf væri hann ári yngri

04.11.2018 - 18:54
Lyf við banvænum taugasjúkdómi hefur verið samþykkt fyrir fólk 18 ára og yngra. Piltur á nítjánda ári sem fær ekki lyfið segir að því fylgi mikil reiði og sorg. Móður hans finnst að það ætti að leggja allt í sölurnar til að þeir sem þurfa, fái lyfið.

Þorsteinn Sturla Gunnarsson verður nítján ára í næsta mánuði. Hann greindist með  SMA, alvarlegan taugahrörnunarsjúkdóm, fljótlega eftir fæðingu. Lyfjagreiðslunefnd samþykkti nýverið Spinraza, lyf sem er notað við meðhöndlun SMA fyrir sjúklinga sem eru undir 18 ára.

Nokkrum mánuðum of gamall til að fá lyfið

Ragnheiður Gróa Hafsteinsdóttir, móðir hans segir að biðin eftir að lyfið hafi verið samþykkt hér á landi hafi verið löng. „Sem foreldri barns með SMA þá gengur maður oft í gegnum sorgarferli. Þú horfir upp á barnið missa getu, þegar hann hætti að geta lyft höndunum. Þegar hann hætti að geta haldið höfði. Hætti að nærast. Þetta er enn eitt sorgarferlið að hann fái þetta ekki. Hann missti af þessu bara með nokkrum mánuðum að hann hefði geta fengið lyfið,“ segir Ragnheiður.

Þorsteinn Sturla þarf hjálp við allar daglegar athafnir sem hann segir hafa haft mikil áhrif á sjálfstraust hans. Hann varð fyrir miklum vonbrigðum með að fá ekki lyfið.  „Þetta var ekki svakalegt sjokk en samt mjög erfitt og tók tíma að sætta sig við þetta. Þetta var mikil reiði og sorg,“ segir Þorsteinn Sturla.

Hafi börn verið á lyfinu fá þau það áfram eftir 18 ára aldur

Sveinbjörn Gizurarson, prófessor í lyfjafræði segir að ekki sé búið að framkvæma nauðsynlegar rannsóknir á gagnsemi lyfsins á fólki eldra en 18 ára. Tvö börn sem eru með sjúkdóminn hér á landi hófu meðferð á föstudaginn.  

Brynja Kristín Þórarinsdóttir, barnataugalæknir segir að þetta sé eina lyfið sem til sé við SMA og klínískar rannsóknir á virkni lyfsins hafi beinst að börnum. Börn sem hafa verið á lyfinu, fái að nota það áfram, eftir að þau verða 18 ára. „Þetta er í raun og veru algjör bylting fyrir þennan sjúklingahóp, og mjög mikilvægt fyrir lífsgæði þeirra og horfur. Eins og staðan er í dag er lyfið samþykkt fyrir þá sem eru yngri en 18 ára. Það er í samræmi við Norðurlöndin. Það hefur sýnt sig að það hindrar framgang sjúkdómsins, að einkennin ágerast ekki þegar lyfjameðferð er hafin,“ segir Brynja.

Rúmar 12 milljónir fyrir einn skammt

Í svari Óttarrs Proppé fyrrverandi heilbrigðisráðherra við fyrirspurn núverandi heilbrigðisráðherra í fyrra kom fram að lyfið væri það dýrasta í heimi og að einn skammtur kostaði 12 og hálfa milljón íslenskra króna og meðferð í eitt ár allt að 75 milljónir króna. 

„Lífslíkur þeirra sem greinast með SMA tvö eru ungfullorðins ár. Þegar það er komið lyf. Þá finnst manni að það eigi að leggja allt í sölurnar til að einstaklingurinn fái lyfið. Svo er spurningin um hversu mikils virði er eitt mannslíf,“ segir Ragnheiður Gróa.

holmfridurdf's picture
Hólmfríður Dagný Friðjónsdóttir
Fréttastofa RÚV
Síðast:
Þessi þáttur er í hlaðvarpi